2021 yılına girerken vatandaşlar tarafından umut kaynağı haline gelen Milli Piyango biletleri, yılbaşı çekilişinde isabet eden üç biletin satılmaması üzerine polemiklere neden oldu. Biletlerin değeri olan 75 milyon liranın Türkiye Varlık Fonu'na devredileceğinin öğrenilmesi üzerine başlatılan imza kampanyası ile birçok ünlü ve siyasi isim de dahil olmak üzere vatandaşlar, tutarın SMA hastaları için kullanılmasını istedi. Gündemin bu yönde ilerlemesi üzerine vatandaşlar, SMA hastalığı ilaç fiyatı, tedavisi neden pahalı? | SMA hastalığı yardım toplamak suç mu? sorularının cevabını araştırmaya başladı. Biz de haberimizde, SMA hastalığı ve tedavisi hakkında merak edilenleri derledik. İşte detaylar...
SMA HASTALIĞI İLAÇ FİYATI NE KADAR?
Son dönemde bağış kampanyalarıyla sıkça duyulan SMA, omurilikte bulunan motor sinir hücrelerini etkileyerek kas erimesine yol açan genetik bir hastalık. Birkaç yıl öncesine kadar tedavisi yoktu ve bebek ölümlerinde ilk sıralarda yer alıyordu. 2017’de hastalığın ilerlemesini yavaşlatan Spinraza adlı ilaç piyasaya sürüldü. Birkaç ayda bir omurilikten enjekte edilen ve ömür boyu kullanılması gereken ilacın bir dozu 125 bin dolar. Yıllık tedavi 375 bin doları buluyor.
2019’da ise hastalığın etkilerini durduran ve tamamen iyileşme şansı veren Zolgensma adlı ilacın kullanıldığı gen tedavisi onaylandı. Tek dozluk ilacın fiyatı 2.1 milyon dolar. Hastane masrafıyla beraber 2.4 milyona çıkıyor. İki yaşından önce uygulanması gereken ve “tıp tarihinin en pahalı tedavisi” diye nitelenen ilaç için dünyanın her yerinde bağış kampanyaları düzenleniyor
SMA HASTALIĞI TEDAVİSİ NEDEN PAHALI?
Motor sinir hücrelerinin bir mutasyon nedeniyle SMN (Survival of Motor Neuron) proteinini yeterli miktarda üretememesi sonucunda oluşan bu hastalık, uzun yıllar tüm dünyada bebek ölümlerine yol açan genetik geçişli hastalıklar arasında ilk sıradaydı.
En ağır seyreden türü de 'Tip 1 SMA'. Baş kontrolü, kol-bacak hareketleri, dönme, yürüme gibi temel becerilerin kaybedildiği bu seviyede yutkunma ve emme gibi işlevler de yerine getirilemiyor ve ömür boyu cihaza bağlı şekilde ancak yaşam sürdürülebiliyor. Çoğu hasta uzun süre hayatta kalamıyor.
Araştırma-geliştirme, lisans, yatırım ve pazarlama maliyetlerinin yanı sıra hasta sayısının hem çok az hem de ilaca mecbur olması. Hem de bunlara ek olarak ilacın tek seferlik olması fiyatın pahalı olmasına neden olarak gösteriliyor.
Ne var ki, damardan enjekte edilerek 1 saat içerisinde kolayca uygulanan Zolgensma'nın geçmişi bundan biraz daha karmaşık.
Aslında bu ilaç ABD ve Fransa'da bulunan, kar amacı gütmeyen ve bağışla finanse edilen laboratuvarlarda üretildi. Novartis firmasının eline geçerek dünyanın en pahalı ilacı haline gelmesinin hikayesi şöyle;
2009 yılında New York'ta SMA tip 1 hastalığı ile doğan Sophia Gaynor isimli kız bebeğin ailesi kızlarını kurtarabilecek araştırmaların Ohio'daki Nationswide Çocuk Hastanesi'nde (NCH) SMA uzmanı hekim Brian Kasper tarafından yürütüldüğünü öğrendi.
Kasper'in çocuk hastanesindeki araştırmasını finanse etmek isteyen aile 'Gaynors' adıyla bir vakıf kurdu ve iki yıl içinde 2,3 milyon dolar para toplandı. Bu fona devlet araştırma kurumlarından ek bağışlar ve kamu fonları da eklendi.
Yeni ilaca yönelik laboratuvar ve hayvan çalışmaları o kadar umut vericiydi ki, ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Eylül 2013'te dokuz aylık bebeklerle ilgili ilk çalışmayı onayladı. O dönemde çocuk hastanesi de Gaynors Vakfı'nın bu araştırmanın ana finansörü olduğunu duyurdu.
Ancak bundan sadece bir ay sonra hastane, gelecekte adı "Zolgensma" olacak olan bu ilacın haklarını finansal yatırımcılar tarafından kurulan AveXis adlı bir şirkete devretti. Buna karşılık, çocuk hastanesi de 2017'de 36 milyon dolara AveXis'in sattığı hisseleri aldı. Kasper'ı da 'danışman' olarak işe alan şirket 21 çocukla yapılan bir başka çalışmayı da finanse etmeye devam etti.
AveXis, başka lisans anlaşmalarıyla da Zolgensma'nın geliştirilmesi ve pazarlanması için ihtiyaç duyduğu patentlere erişim sağladı. Bunun için önce ABD'deki iki ticari araştırma laboratuvarı ile sözleşmeler yapıldı. Daha sonra da yine bağışlarla finanse edilen Fransa'daki Genethon laboratuvardan başka bir önemli araştırma bileşeni için patent lisansı alındı.
AveXis Genethon''ın araştırma sonuçları için dört milyon dolar ödedi. Bunun yanı sıra pazar onayı veya belirli satış hedefleri gibi bazı dönüm noktalarına ulaşıldığında ek ödemeler yapıldı.
SMA HASTALIĞI YARDIM TOPLAMAK SUÇ MU?
‘Kitle İmha Silahlarının Yayılmasının Finansmanının Önlenmesine Dair Kanun Teklifi’nin yasalaşmasıyla yüzlerce SMA hastası çocuğun yardım kampanyası da engellenmiş oldu. ‘Valilik izni’ olmadan artık yardım yapılamazken, çocuklarının tedavileri için zamanla yarışan aileler valilikten izin sürecinin uzun sürmesiyle daha da çaresiz hissettiklerini söylüyorlar. Cumhurbaşkanı ile İçişleri Bakanı’na yeni yetki tanınmasına varan düzenlemeleri içeren ‘Kitle İmha Silahlarının Yayılmasının Finansmanının Önlenmesine Dair Kanun Teklifi’ muhalefetin tüm tepkilerine karşın yasalaştı.
Yasaya göre, yardım toplama faaliyetleri de izne tabi tutuldu. İzinsiz yardım toplama faaliyetinin internet ortamında yapıldığının tespiti halinde ilgili valilik veya İçişleri Bakanlığı tarafından içeriğin çıkarılması bildiriminde bulunulacak; en az 24 saat içinde içerik kaldırılmazsa ilgili valilik veya İçişleri Bakanlığı, erişimi engellemek için sulh ceza hakimliğine başvuracak.
SMA hastası yakınlarının yardım toplamaya kalktılarında ceza alacaklarını kaydeden Tanal, “Toplayan da, para ödeyen de ceza alacak. Toplanan parada Hazine’de el konulacak. Yani tamamen sizi kendi durumunuzla baş başa bırakıyor. Siz vicdanen, ahlaken hukuken rahatsız olsanız bile o yardımı açıktan veremezsiniz ancak gizliden vereceksiniz asıl o zaman kara para olur. İşi oraya sürüklüyorlar. İnsanlar parayı bankaya atamayacaklar diyecek ki ‘kardeşim ben el altından vereceğim’ Yani hiç olmazsa imkanı olan vicdani anlamda rahatsız olan da bu sefer ceza yemekten kurtulmuş olacak.” ifadelerini kullandı.
